FDA aprova novo medicamento que pode mudar tratamento do câncer de pâncreas

A FDA aprovou nos Estados Unidos o Rasonque (daraxonrasib), primeiro tratamento de uma nova classe de medicamentos direcionados à proteína RAS para câncer de pâncreas metastático. Em estudo com 500 pacientes, o remédio elevou a sobrevida mediana de 6,7 para 13,2 meses em comparação com a quimioterapia.

 

A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos equivalente à Anvisa no Brasil, aprovou nesta quarta-feira (26) o Rasonque (daraxonrasib), um medicamento direcionado a alterações da família de proteínas RAS e destinado a adultos com adenocarcinoma pancreático metastático.

A aprovação representa um novo capítulo no tratamento de uma das formas mais agressivas de câncer. O medicamento é desenvolvido pela empresa americana Revolution Medicines e passa a ser uma nova opção para pacientes que já receberam pelo menos uma terapia sistêmica ou que não são candidatos a determinados tratamentos combinados.

O daraxonrasib é administrado por via oral. A dose aprovada pela FDA é de 300 mg uma vez ao dia, até que a doença progrida ou que os efeitos adversos exijam a interrupção do tratamento.

Estudo mostrou quase o dobro da sobrevida

A decisão da FDA foi baseada principalmente nos resultados do estudo clínico de fase 3 RASolute 302, que acompanhou 500 adultos com câncer de pâncreas metastático cuja doença havia progredido depois de uma linha anterior de tratamento.

Os participantes foram divididos aleatoriamente entre dois grupos: um recebeu daraxonrasib e o outro recebeu quimioterapia escolhida pelos médicos entre os tratamentos considerados padrão.

Na população geral do estudo, a sobrevida global mediana foi de 13,2 meses entre os pacientes tratados com daraxonrasib, enquanto chegou a 6,7 meses no grupo que recebeu quimioterapia.

Isso significa uma diferença de aproximadamente 6,5 meses na mediana de sobrevida. O risco de morte foi 60% menor no grupo que recebeu o medicamento, de acordo com a análise apresentada à FDA.

O medicamento também apresentou vantagem em outros indicadores. A sobrevida livre de progressão foi de 7,2 meses com daraxonrasib, contra 3,6 meses com a quimioterapia. A taxa de resposta objetiva foi de 30% no grupo do medicamento e de 11% no grupo de controle.

Medicamento mira uma das principais alterações do câncer

O daraxonrasib atua sobre a família de proteínas RAS, que participa do controle do crescimento e da divisão das células.

As alterações em RAS estão entre os principais motores do crescimento de diversos tipos de câncer. No câncer de pâncreas, mutações relacionadas a essa via estão presentes na grande maioria dos tumores.

Durante décadas, pesquisadores tentaram desenvolver medicamentos capazes de atingir essas alterações de maneira eficaz. O avanço dos chamados inibidores de RAS abriu uma nova frente na oncologia.

No caso do daraxonrasib, o objetivo é bloquear a atividade de proteínas RAS alteradas e, consequentemente, interferir nos sinais que estimulam a multiplicação das células tumorais.

O resultado é especialmente relevante porque o câncer de pâncreas historicamente apresenta poucas alternativas eficazes quando a doença já se espalhou para outras partes do organismo.

Por que o câncer de pâncreas é tão difícil de tratar?

O câncer de pâncreas costuma apresentar poucos ou nenhum sintoma nos estágios iniciais. Como consequência, muitos pacientes são diagnosticados quando a doença já está avançada.

O adenocarcinoma é o tipo mais comum de câncer de pâncreas, correspondendo a cerca de 90% dos casos, segundo o Instituto Nacional de Câncer (INCA). A doença apresenta alta mortalidade justamente pela dificuldade de diagnóstico precoce.

Nos Estados Unidos, a FDA estima cerca de 67 mil novos casos de câncer de pâncreas por ano, e o adenocarcinoma pancreático representa aproximadamente 90% a 95% desses diagnósticos. Apesar de representar cerca de 3,2% dos diagnósticos de câncer no país, o tumor responde por uma parcela desproporcional das mortes pela doença.

No Brasil, o cenário também é preocupante. O INCA estima 13.240 novos casos de câncer de pâncreas para cada ano do período de 2026 a 2028. Em 2023, foram registrados 13.507 óbitos provocados pela doença.

Quais são os efeitos colaterais do daraxonrasib?

Apesar dos resultados positivos, o novo medicamento não é isento de riscos.

Entre os efeitos adversos e alertas descritos pela FDA estão toxicidade dermatológica e dos tecidos moles, estomatite e outros problemas na boca, diarreia, perfuração gastrointestinal, doença pulmonar intersticial ou pneumonite e toxicidade embriofetal.

Dados divulgados anteriormente também apontaram efeitos como náusea, fadiga, vômitos, dor abdominal, redução do apetite, edema e hemorragia.

Por isso, a aprovação não significa que o medicamento seja adequado para todos os pacientes com câncer de pâncreas. A indicação aprovada é específica para adultos com adenocarcinoma pancreático metastático dentro das condições determinadas pela FDA.

Aprovação aconteceu antes do prazo previsto

A FDA informou que a análise do daraxonrasib foi concluída aproximadamente 6,5 meses antes da data prevista pelo órgão.

O medicamento recebeu diferentes mecanismos de priorização regulatória, incluindo as designações Breakthrough Therapy e Orphan Drug. A revisão também utilizou o programa Real-Time Oncology Review e o projeto Project Orbis, que permite colaboração entre autoridades regulatórias de diferentes países.

Antes da aprovação, a Revolution Medicines já havia disponibilizado o medicamento para alguns pacientes por meio de um programa de acesso expandido iniciado em maio.

O que a aprovação significa para brasileiros nos Estados Unidos?

Para brasileiros que vivem nos Estados Unidos, a aprovação significa que o daraxonrasib agora faz parte das opções terapêuticas aprovadas pela FDA para uma parcela específica dos pacientes com câncer de pâncreas metastático.

Isso, porém, não significa que todos os pacientes terão acesso automático ao medicamento. A disponibilidade pode depender da indicação médica, cobertura do seguro de saúde e outros critérios.

Também é importante diferenciar a aprovação nos Estados Unidos da situação no Brasil. A autorização da FDA não significa que o medicamento esteja automaticamente aprovado pela Anvisa.

No momento, portanto, a nova aprovação é uma mudança regulatória nos Estados Unidos. Eventual disponibilização do daraxonrasib no Brasil ainda dependerá das etapas regulatórias e comerciais correspondentes.

Um avanço, mas não uma cura

Os resultados do estudo RASolute 302 são considerados importantes porque demonstraram um ganho expressivo de sobrevida em uma doença com opções terapêuticas historicamente limitadas.

Ainda assim, o daraxonrasib não deve ser apresentado como uma cura para o câncer de pâncreas. O estudo demonstrou aumento da sobrevida e controle da doença em determinados pacientes, mas não eliminou o câncer de forma definitiva.

A expectativa entre pesquisadores é que a aprovação também estimule novos estudos com medicamentos que atuem sobre RAS, inclusive em outros tipos de câncer e em combinações com diferentes tratamentos.

O próprio avanço do daraxonrasib faz parte de uma corrida científica maior para transformar as proteínas RAS em alvos terapêuticos. A aprovação, portanto, pode representar não apenas uma nova opção para pacientes com câncer de pâncreas metastático, mas também um passo para uma nova geração de terapias contra tumores associados a essas alterações moleculares.

FAQ — Perguntas frequentes

O que é o daraxonrasib?

É um medicamento oral desenvolvido para bloquear proteínas da família RAS envolvidas no crescimento de células tumorais. Nos Estados Unidos, ele é comercializado com o nome Rasonque.

A FDA aprovou o daraxonrasib para qualquer tipo de câncer de pâncreas?

Não. A aprovação é específica para adultos com adenocarcinoma pancreático metastático que receberam pelo menos uma terapia sistêmica anteriormente ou que não são candidatos a terapia sistêmica combinada.

Quanto tempo os pacientes viveram com o novo medicamento?

No estudo RASolute 302, a sobrevida global mediana foi de 13,2 meses com daraxonrasib, contra 6,7 meses com a quimioterapia padrão.

O daraxonrasib cura o câncer de pâncreas?

Não. Os resultados demonstraram aumento da sobrevida e melhora em outros indicadores clínicos, mas não demonstraram que o medicamento cure o câncer de pâncreas.

O medicamento já está aprovado no Brasil?

A aprovação anunciada em agosto de 2026 é da FDA, nos Estados Unidos. Ela não equivale a uma aprovação da Anvisa e, portanto, não significa que o medicamento esteja automaticamente disponível no Brasil.